丁列明建议，进一步优化科技创新生态，加大支持力度、促进协同创新，鼓励多方发力共同推动新药自主研发

 

图为全国人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明。

 

《投资时报》记者 周运寻

 

百年变局、世纪疫情叠加，2022年世界进入新的动荡变革期。在此背景下，中国进入“两会时间”获得国际社会高度关注。

 

以此为契机，全国人大代表及全国政协委员们坚持建言献策、凝聚共识。一如全国人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明，今年就针对药品审批、创新药研发、医保支付改革、保障个人信息安全等方面提出多项建议。

 

在《关于持续加快药品审评审批的建议》中，他认为，应进一步加快注册核查速度，缩短与CDE沟通会议的等待时限，减少临床试验申请和补充申请的资质证明类材料，加强对附条件批准新药后续临床试验的监管。

 

针对“新药自主研发”，丁列明建议进一步优化科技创新生态，加大支持力度、促进协同创新，鼓励多方发力共同推动新药自主研发，以不断提升中国创新药的核心竞争力。在具体措施上可以有四方面抓手，第一，积极探索以临床价值为主导的多方共赢的创新药合理定价机制；第二，进一步增进临床研究环节相关机构和专家间的协同；第三，吸引更多海外高端人才；第四，进一步加大对生物医药创业投资基金的税收优惠力度。

 

除了医药专业领域，丁列明还关注到社会普遍出现的个人信息安全问题。在《关于加快制定个人信息安全国家强制性标准的建议》中，他提议，完善国家网络安全标准化体系顶层设计，加快推进个人信息安全方面的强制性国家标准研制。

 

建议加快药品审评审批

 

医药创新与人民群众健康息息相关，2015年以来先后发布的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等重要文件，深入推进了药品上市许可持有人制度、药物临床试验默示许可、关联审评审批、优先审评审批等一系列改革举措。

 

在相关法律法规政策的鼓励和支持下，我国创新药研发成绩十分突出，近5年共有59个国家1类新药获批上市，去年首次达到22个，再创历史新高。同时，我国对全球医药创新的贡献率稳步提升，迈入到全球第二梯队，成为全球医药创新的重要力量。

 

但也应看到，与第一梯队的先进国家和地区相比，我们还存在着不小的差距，必须进一步优化科技创新生态，加大支持力度、促进协同创新，鼓励多方发力共同推动新药自主研发，不断提升中国创新药的核心竞争力。

 

在全面建设社会主义现代化国家新征程指引下，“面向人民生命健康”开展科技创新已经上升到国家战略高度，同时也对创新药研发提出了新的更高要求。

 

为加快促进我国创新药行业的发展，丁列明就进一步优化审评审批制度，提出了6点建议：第一，进一步加快注册核查速度；第二，进一步缩短与CDE沟通会议的等待时限；第三，减少临床试验申请和补充申请的资质证明类材料；第四，加强对附条件批准新药后续临床试验的监管；第五，进一步加强对抗肿瘤药物研发的引导；第六、财政上给予更多经费支持，提升药品审评人员的福利待遇，并增加审评人员数量。

 

鼓励和支持孤儿药研发

 

在今年的两会中，丁列明也关注到“孤儿药”的研发问题。

 

在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。罕见病是指发病率极低，患病人数极少的疾病。根据世界卫生组织定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰—1‰的疾病。根据蔻德罕见病中心（CORD）的统计，目前已知的罕见病有近7000种，其中5400多种为严重性疾病。而仅有10%的罕见病有相应的治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。

 

当前，孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。主要是由于孤儿药研发存在两大障碍：一是药物研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决，因此，需要从政策层面进一步加大引导和支持，降低药物研发的困难和费用，增加研发成功率和收益预期。

 

虽然罕见病发病率/患病率低，但由于我国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，目前总人数约2000万人，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。特别是孤儿药的研发还处于空白状态，少数罕见病已有进口药在国内获批上市，大部分仍没有治疗药物可用。

 

同时，我国对孤儿药研发的激励政策相对较少，主要集中在审评阶段。因此对国内罕见病基础研究、转化医学研究和孤儿药原始创新的激励作用尚不明显。对此，丁列明建议构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

 

第一，建议在国家层面成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、孤儿药研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大孤儿药的研发。以罕见病登记系统的流行病学数据为基础，扩充并动态调整《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定程序。

 

第二，在国家科研项目申请上，建议对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免。在研发过程中，经孤儿药资格认定后，CDE提供全程的研发技术支持，为企业临床试验方案设计提供指导，开设孤儿药专门的沟通机制，豁免孤儿药上市注册费用，并明确自主研发孤儿药同样适用七十日审批政策。

 

第三，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。数据保护期内，不批准其他申请人同品种上市申请。实践中，由于受试者数量少，孤儿药研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。建议以市场独占期激励替代数据保护政策，给予获批上市的孤儿药一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市。

 

加快制定个人信息安全国家标准

 

在医药专业领域之外，丁列明还关注到社会普遍出现的比如个人信息安全问题。

 

网络时代个人信息安全面临严峻挑战。中国互联网络信息中心公布的《2019中国网民信息安全状况研究报告》显示，77.7%的被调查网民遭遇过信息安全事件。工信部运行监测协调局统计，截至2020年底，国内市场上监测到的App数量达到345万款。中消协《App个人信息泄露情况调查报告》表明，个人信息泄露途径繁多，主要包括不法分子有意泄露、出售或者非法向他人提供，以及平台对个人信息的过度采集。因个人信息被泄露导致的被诈骗案件更是层出不穷。

 

面对严峻的网络安全形势，我国制定出台了《网络安全法》《数据安全法》《个人信息保护法》等法律，并大力开展网络安全标准化建设。但基层反映仍存在两方面问题：其一，个人信息安全强制性国家标准建设滞后、几近空白，其二，个人信息安全推荐性国家标准适用尴尬、效力不足。

 

为此，丁列明建议由中央网信办、国家市场监管总局和国家标准化管理委员会牵头，完善国家网络安全标准化体系顶层设计，加快推进个人信息安全方面的强制性国家标准研制。

 

第一，专项制定《网络安全标准化行动计划》，将《网络安全法》《数据安全法》和《个人信息保护法》等法律中明确要求制定的国家标准作为当前网络安全标准化体系建设的优先事项，结合信息技术发展趋势以及网络安全保障、新兴技术与产业发展的需求，适当缩短网络安全标准修订迭代周期，增强社会公众对标准制定的参与度，确保国家标准的适用性、先进性、规范性。

 

第二，适时将《个人信息安全规范》转换为国家强制性标准，提升《个人信息安全规范》标准的实施效力，填补个人信息安全方面强制性国家标准和强制性要求的空白。同时，推动个人信息安全标准与国家相关法律法规的配套衔接，使技术标准规范与法律法规有机融合，切实发挥强制性国家标准在数据安全治理方面的“固根基、兜底线”作用。

 

第三，大力贯彻实施网络安全有关国家标准。